재발•불응(r/r) B세포 악성 종양 치료를 위한 혁신 치료제를 개발하는 임상단계 바이오테크 기업 페프로민 바이오(PeproMene Bio, Inc.)가 자사 PMB-CT01(BAFFR-CAR T) 임상 1상 연구 초록 두 건이 2025년 미국혈액학회(American Society of Hematology, ASH) 연례학회에서 구두 발표로 채택됐다고 밝혔다.

해당 초록들은 고강도 사전 치료 이력이 있는 r/r B세포 급성 림프구성 백혈병(B-ALL) 및 r/r B세포 비호지킨 림프종(B-NHL) 환자를 대상으로 한 PMB-CT01의 초기 안전성 및 유효성 프로파일을 제시한다. 여기에는 기존 CD19 표적 치료에 실패했거나 CD19 음성 질환을 가진 환자도 포함된다. 임상 1상 단계적 용량증량 연구(NCT04690595, NCT05370430)의 중간 결과는 BAFF-R이 CD19 항원 소실을 극복하면서 내구성을 유지하고 독성이 낮은 차별화된 표적임을 시사한다.

r/r B-NHL

안전성:
PMB-CT01은 매우 우수한 내약성을 보였다. 1등급 초과의 사이토카인 방출 증후군(CRS) 및 1등급 초과의 면역효과세포 관련 신경독성증후군(ICANS)은 모두 보고되지 않았다

효능:
초기 환자 7명 전원이 투여 후 1~3개월 이내에 완전 관해(CR)를 달성했다. 여기에는 이전에 CD19 CAR T 치료를 받았던 환자와 CD19 음성 질환 환자도 포함됐다.

지속성:
관해 상태는 데이터 마감 시점까지 최대 32개월 이상 지속되고 있으며, 중앙값은 17개월로 나타났다.

r/r B-ALL

효능:
등록된 환자 6명 중 4명이 미세잔존질환 미검출(MRD-) 완전 관해(CR)에 도달했다

고위험군:
반응자 4명 중 3명은 등록 시점에서 CD19 음성이었다. 이들 3명 모두 완치를 목표로 동종 조혈모세포이식(allogeneic hematopoietic cell transplant, HCT)으로 성공적으로 전환됐다.

안전성:
용량제한독성(DLT)은 관찰되지 않았다. 단 1명에서 2등급 CRS가 보고됐으며, 3등급 CRS는 보고되지 않았다.

페프로민 바이오 최고운영책임자(COO)인 헤이즐 청 박사(Hazel Cheng, Ph.D.)는 "특히 CD19 CAR T 치료 옵션이 더 이상 없거나 CD19 음성 질환을 가진 환자에서 B-ALL과 B-NHL 전체에 걸쳐 일관되고 지속적인 활성이 확인된 것은 BAFF-R이 매우 효과적이고 안전한 대체 표적임을 강하게 뒷받침한다"라고 말했다. 그는 이어 "이 데이터는 PMB-CT01이 고위험 재발성 질환에서 해결되지 않은 핵심 의료 수요를 충족할 가능성을 보여준다"라고 덧붙였다.